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　　银屑病、中重度特应性皮炎、肺动脉高压、便秘型肠易激综合征（IBS-C）、克罗恩病、溃疡性结（直）肠炎、脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈病、遗传性血管性水肿（HAE）、C型尼曼匹克病、肢端肥大症、子宫内膜异位症、黄斑病变、法布雷病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、戈谢病、庞贝氏病、视神经脊髓炎、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、血小板无力症、先天性凝血因子Ⅶ（FⅦ）缺乏症、原发性酪氨酸血症、West综合征/婴儿痉挛综合征、地中海贫血、迟发性运动障碍、重度哮喘（根据支气管哮喘防治指南，经第4级或第5级治疗才能达到完全控制，或即使经第4级或第5级治疗仍不能达到控制者）、Castleman病、慢性非感染性葡萄膜炎、结节性硬化症、发作性睡病。